Todos os posts com a tag: terapia genética

Terapia genética é um tratamento que busca alterar o DNA de uma determinada célula, em busca de um resultado benéfico para a saúde de um paciente. Para isso, os cientistas precisam inserir um gene no núcleo da célula e fazer com que substitua outro, que na maioria das vezes está disfuncional. Os pesquisadores costumam usar como veículo desse gene um vírus ou retrovírus, pois esses vetores conseguem alterar o material genético de seu hospedeiro. Dentro da célula, o novo gene passa a fazer parte de seu DNA, e pode ser usado para tratar alguma doença.

CRISPR cura HIV em animais

Cientistas da Lewis Katz School of Medicine da Universidade de Temple e da Universidade de Pittsburgh conseguiram extrair o DNA do HIV dos genomas de animais vivos, deixando-os livres do vírus. Foi a primeira a demonstração de que a replicação do HIV pode ser completamente desligada. O estudo mostrou que o HIV foi eliminado de células infectadas em modelos animais diferentes, incluindo um modelo “humanizado” de ratos (transplantados com células imunes humanas e, em seguida, infectados com o HIV), utilizando uma poderosa tecnologia de edição de genes, conhecida como CRISPR/Cas9. O estudo foi publicado em 3 de maio na revista Molecular Therapy. O trabalho foi conduzido pelo Dr. Wenhui Hu, do Centro de Pesquisa de Doenças Metabólicas e do Departamento de Patologia. “Confirmamos os dados de nosso trabalho anterior e melhoramos a eficiência de nossa estratégia de edição de genes”, disse Hu. “Também mostramos que a estratégia é eficaz em dois modelos diferentes de ratos: um representando infecção aguda e outro representando crônica, ou latente, em células humanas.” Em resumo, a equipe de Hu conseguiu inativar geneticamente o HIV-1 em camundongos transgênicos, reduzindo a …

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Terapia genética portátil: a futura cura acessível

Um pequeno dispositivo que permite que uma equipe médica manipule geneticamente o sangue de um paciente, capaz de levar novos tratamentos contra o câncer, HIV e outras doenças, eliminaria a necessidade das salas esterilizadas, que custam milhões de dólares, tornando a terapia genética mais viável, mesmo para os países mais pobres. A chamada terapia genética portátil, desenvolvida por cientistas no Fred Hutchinson Cancer Research Center, conseguiu levar células estaminais do sangue modificadas que eram tão boas — ou até melhor — do que aquelas fabricados em salas esterilizadas, altamente regulamentadas, além de exigir menos da metade da equipe, de acordo com um estudo publicado na Nature Communications. O estudo observou que células adaptadas também tiveram sucesso em repovoar o sistema sanguíneo, quando testadas em dois modelos animais diferentes. Ainda não foi testado em humanos. O dispositivo portátil sugere uma solução para um dos desafios mais complicados da terapia genética: como tornar estes tratamentos emergentes, de alta tecnologia, acessíveis e disponíveis, para além dos poucos centros de pesquisa especializados no mundo? “Terapias genéticas não estão mais restritas a um número muito pequeno de instalações altamente sofisticadas.” “Tínhamos que pensar sobre como construir …

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Os próximos “pacientes de Berlim”

O “Paciente de Berlim”, Timothy Ray Brown, já está há sete anos fora da terapia antirretroviral e sem nenhum sinal do HIV em seu corpo. Com o passar do tempo, sua posição de “pessoa curada do HIV” torna-se mais firme. Médicos e pesquisadores estão documentando pacientes com HIV que receberam transplantes de células-tronco. No simpósio A Caminho da Cura, realizado antes da conferência Aids 2016, no entanto, ouviu-se falar do trabalho de um consórcio de médicos e pesquisadores que estão procurando e documentando o destino de pacientes com HIV que, assim como Timothy Brown, receberam transplantes de células-tronco, em um esforço para tirar de Brown o título de única pessoa curada do HIV. Houve decepções ao longo do caminho: em 2013, parecia que poderíamos ter mais dois receptores de transplante de células-tronco que estavam controlando o HIV sem tratamento, mas houve decepção em 2014, quando foi revelado que, em ambos os casos, a carga viral deles havia voltado. O transplante de células-tronco nunca será uma opção de cura para a maioria das pessoas com HIV. É quase certo que o transplante de células-tronco nunca será uma opção de …

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Cura do HIV pode ser possível em breve

Uma cura para o HIV/aids pode estar a apenas alguns anos de distância, depois que cientistas provaram que conseguem fazer o vírus escorregar para fora das células infectadas e prevenir a doença de retornar. O HIV ataca e mata as células do sistema imunológico, deixando os pacientes altamente vulneráveis à outras infecções. Mas cientistas americanos têm mostrado que é possível usar tecnologia de edição genética de ponta para, literalmente, cortar o vírus para fora do DNA das células. Embora os experimentos até agora tenham sido realizados somente em laboratório, os pesquisadores da Lewis Katz School of Medicine na Universidade de Temple, estão confiantes de que, dentro de três anos, serão capazes de começar os testes em seres humanos. Especialistas britânicos disseram que o tratamento é capaz de “programar o corpo para curar-se de dentro”, enquanto instituições beneficentes disseram que a descoberta era “muito emocionante.” Havia temores de que o DNA alterado poderia desencadear uma cascata de falhas genéticas que seriam prejudiciais ou até mesmo letais para seres humanos. Mas, fundamentalmente, as células imunológicas humanas que foram testadas em laboratório não mostraram quaisquer outras alterações em outras partes do código genético. “Os …

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Tesoura molecular corta o HIV do DNA, talvez de uma vez por todas

Para as cerca de 37 milhões de pessoas no mundo que estão infectadas com o HIV, os coquetéis de medicamentos antirretrovirais têm há muito tempo mantido o retrovírus e a infecção sob controle. Ainda assim, esses remédios não são a cura. Embora estes tratamentos ataquem a linha de montagem viral e impeçam novas partículas infecciosas de invadir as células do corpo, o próprio HIV ainda está lá, agachado no DNA do genoma do paciente, até que haja uma oportunidade de retorno — digamos, quando um paciente interrompe sua medicação. Enquanto houver HIV persistente, os pacientes devem continuar tomando os medicamentos, que causam efeitos colaterais, custam dinheiro e oferecem risco de resistência aos medicamentos. É assim que funciona, pelo menos, até agora. Em um novo estudo, cientistas revelam um caminho possível para, literalmente, cortar os vírus escondidos nos filamentos de DNA de uma pessoa. “Uma estratégia promissora para futuras aplicações clínicas.” Com uma enzima feita sob medida, através de evolução forçada, os pesquisadores seletiva e seguramente fatiaram sequências de HIV em vários tipos de células: bactérias, linhas de células humanas utilizadas em pesquisa, células colhidas a partir de pacientes com infecção por HIV e em ratos de laboratório “humanizados” com …

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Encontros com Timothy Ray Brown — o “Paciente de Berlim”

Era 28 de janeiro. Eu saía do metrô quando notei que o céu começava a clarear, depois de uma manhã de vento e chuva. O termômetro da cidade marcava 12 graus. Dobrei a segunda rua à direita, e alcancei o Culturgest, prédio da Caixa Geral de Depósitos de Lisboa. Vesti o crachá que me entregaram na recepção e atravessei o saguão de carpete vermelho-sangue. À minha volta, os stands dos fabricantes de medicamentos antirretrovirais. Bristol-Myers Squibb, Gilead, Janssen, Merck Sharp & Dohme, ViiV Healthcare e AbbVie — esta última, fazendo propaganda do Kaletra, o primeiro antirretroviral que tomei, logo após o meu diagnóstico positivo para o HIV, em outubro de 2010. Impossível não lembrar de seus terríveis efeitos colaterais, vômitos e diarreia que perduraram incessantemente pelos quatro meses seguintes e me fizeram perder um total de 15 quilos. Só vim a melhorar com meu novo médico infectologista, o Dr. Esper Kallás, que, logo em nossa primeira consulta, recomendou a imediata troca do coquetel antirretroviral para outra combinação, e os efeitos colaterais cessaram totalmente. Agarrei um …

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Sangamo divulga dados de dois estudos de terapia genética

A Sangamo BioSciences Inc., líder em edição terapêutica de genoma, anunciou a divulgação dos dados da Fase 2 de dois estudos clínicos da companhia que estão curso, (coorte 3* SB-728-1101 e SB-728-MR-1401) de SB-728-T, que estão sendo desenvolvidos para o controle funcional do HIV/aids. Os dados comparativos preliminares sugerem que a aplicação adenoviral de nucleases de dedo de zinco (ZFNs) em células T pode ter efeito imuno-estimulador único, para o controle da infecção aguda e, mais importante, para a redução do reservatório de HIV. “Os dados preliminares da Fase 2 sugerem superioridade do produto SB-728-T, o qual foi aplicado às células CD4 e CD8 através de adenovírus, administrado em dois dos três indivíduos tratados inicialmente e fora de terapia antirretroviral há mais de um ano”, afirmou o Dr. Dale Ando, vice-presidente de desenvolvimento terapêutico e diretor médico oficial da Sangamo. “O adenovírus utilizado para entregar os ZFNs de modificação de CCR5 em células-T pode atuar como um ‘adjuvante’, proporcionando estimulação imunológica adicional, além do pré-condicionamento oferecido pelo medicamento Cytoxan (ciclofosfamida), e aumentando a expansão das células CD8, uma vez que são infundidas de volta para o indivíduo. Esta …

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O que aprendemos em 2015?

Foi nesse ano de 2015 que Kim Jong-un, o líder supremo da Coreia do Norte, afirmou ter descoberto a cura do HIV, ebola, diabetes, alguns tipos de câncer e uma série de outras condições médicas, com um único novo medicamento revolucionário que ele quer vender para o mundo todo. As instruções de dosagem são incrivelmente confusas e discorrem em mais de 2.500 palavras, mas, com muito esforço, é possível deduzir que, teoricamente, para prevenir o HIV seria preciso algo entre 40 a 56 injeções — ao custo de 50 dólares por injeção. Ainda bem, a comunidade científica não se convenceu e continuou a pesquisar! E, nesse ano, aprendemos muita coisa sobre o HIV. Aprendemos que, em geral, mulheres portadoras do HIV combatem naturalmente o vírus melhor do que os homens. Aprendemos que anticorpos amplamente neutralizantes podem vir a ser a solução para a prevenção do HIV no futuro. Outros estudos com vacinas preventivas também tiveram resultados promissores, incluindo uma vacina brasileira. E a Fiocruz deve em breve começar a testar seu próprio medicamento para prevenir …

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Um sonho impossível agora é promissor

Por Mary Engel para Fred Hutch News Service em 13 de agosto de 2015 “Tome seus remédios e se cuide”, disse Jeff Sheehy — um experiente ativista do movimento civil LGBT de São Francisco — a um jovem de 23 anos de idade, que tinha acabado de receber seu diagnóstico positivo para o HIV. “Como um homem gay, você tem muitas possibilidades. Você pode ser casar. Pode ter uma família. Quando eu tinha sua idade, isso não era possível.” Ele também disse ao jovem: “Nós vamos poder curar você do HIV. Em seu tempo de vida, você será curado.” Sheehy, hoje com 58 anos de idade, não era tão esperançoso quando recebeu seu próprio diagnóstico, em março de 1997. “Naquela altura, eu torcia para que conseguisse sobreviver”, disse ele, durante uma entrevista por telefone, a partir de sua casa, em São Francisco, pouco antes de seguir para Seattle, onde participaria da Conferência sobre Terapia Celular e Genética para a Cura do HIV, que aconteceu nos dias 13 e 14 de agosto no Fred Hutchinson Cancer …

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